骨髓纤维化

纤维化前骨髓纤维化能用芦可替尼吗?

  纤维化前骨髓纤维化 (pre-PMF)是原发性骨髓纤维化(PMF)的早期阶段,属于一种具有惰性临床表现与良好预后的骨髓增殖性肿瘤(MPN)。pre-PMF临床表现多样,可表现为孤立的血小板增多症,酷似原发性血小板增多症(ET),也可表现为高危PMF的症状。2016年修订版WHO肿瘤分类标准将其定义为一种独立的临床病理类型。纤维化前骨髓纤维化怎么治疗?pre-PMF的临床表现具有异质性,且疾病呈进行性发展,随着时间的推移,倾向于转向更严重的PMF形式。

莫洛替尼可能取代鲁索替尼成为骨髓纤维化患者一线选择吗?

  骨髓纤维化(MF)是一种慢性骨髓增殖性肿瘤, 主要表现为贫血、髓外造血、脾脏肿大, 常有乏力、盗汗、体质量减轻、左上腹胀满等全身症状。目前已获批用于治疗MF的唯一靶向药物鲁索替尼对大部分患者有缩小脾脏、改善全身症状、逆转或稳定MF的疗效, 而不论患者是否有JAK2V617F突变。但鲁索替尼治疗过程中会引发或加重贫血、血小板减少, 甚至导致减量或停药。因此寻找治疗效果更好、副作用更小的新型靶向药物势在必行。莫洛替尼是一种口服、小分子、高选择性JAK1/2激酶抑制剂, 一项Ⅰ /Ⅱ 期临床试验数据显示, 莫洛替尼可以使MF患者的脾脏体积缩小, 临床症状改善, 红细胞输注需求减少。那么莫洛替尼有可能取代鲁索替尼成为MF治疗新选择吗?

最新研究表明达沙替尼对骨髓纤维化有一定的治疗效果

  在2014年和2017年,有多项研究研究发现,以骨髓纤维化为主要表现的慢性粒细胞白血病患者,随着达沙替尼的治疗,骨髓的纤维化程度逐渐减低,其中 1 例患者经过了 4 个月的达沙替尼治疗,骨髓活显示骨髓纤维化程度由初诊时的 MF3 降至 MF1,提示达沙替尼对骨髓纤维化有一定的治疗效果。目前国内尚无达沙替尼用于治疗PMF的治疗,于是研究人员开展一项关于达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化临床疗效和安全性的多中心、单臂、前瞻性临床研究。研究结果显示,达沙替尼治疗对PMF患者有效,疗效主要体现在缩脾、降低骨髓纤维化程度、改善患者生活质量等方面,随着纤维化程度的逆转,有望恢复骨髓造血。

鲁索替尼能延长骨髓纤维化患者的生存期吗?

  我国大部分骨髓纤维化的患者确诊时已处于中危或高危阶段。主要原因在于该疾病没有明确的病因和预防方法,所以只能通过患者自身提高意识和诊断敏感度提高来尽早发现及时治疗。很多患者忽略早期症状,总是觉得“忍忍就好了”,其中以活动力下降为典型。那如何治疗骨髓纤维化呢?

骨髓纤维化鲁索替尼治疗失败后该怎么办?

  在原发性骨髓纤维化(PMF)治疗中,仅异基因干细胞移植(SCT)可产生持续的分子和/病理反应。唯一获FDA批准用于治疗中危或高危骨髓纤维化(MF)的JAK抑制剂仅有鲁索替尼,而其他用于MF治疗的JAK抑制剂因毒性、疗效未能超越鲁索替尼。在临床研究中,骨髓纤维化JAK抑制剂治疗失败与治疗停止相关。COMFORT-I和II研究中,鲁索替尼3年和5年停用率分别为50%和75%,部分因为治疗相关副反应。COMFORT-I研究中,鲁索替尼组中57%的患者因副反应需要减量,而获得或维持脾反应的剂量远超症状反应剂量,因此,脾反应丢失与药物减量或中断密切相关。

鲁索替尼药品治疗骨髓纤维化已经得到了有效的认可

  目前,诺华正在向全球的监管机构提交鲁索利替尼Jakavi治疗PV的监管申请文件。如果获批鲁索替尼Jakavi将成为首个用于PV患者治疗的JAK 1/2抑制剂。欧盟委员会和FDA均已授予鲁索利替尼Ruxolitinib治疗骨髓纤维化的孤儿药地位。目前,Incyte已经在美国以商品名Jakafi销售,用于中级或高危骨髓纤维化的治疗。

鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化的效果怎么样?

  骨髓瘤纤维化简称髓纤,该疾病是一种非常少见的一种疾病。目前来说骨髓纤维化的发病原因还为明,典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗,包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

鲁索替尼用于不治疗骨髓纤维化的效果靠谱吗?

  骨髓纤维化简称为髓纤,该疾病是一种非常少见的疾病,截至目前为止的话发病的原因不清楚。但是骨髓瘤典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗,包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。